Pan-Coronavirus Therapie mittels Cas13-guideRNA System
Die Auswahl hochkonservierter Bereiche im Virengenom und die Nutzung von bis zu fünf guideRNAs gleichzeitig ermöglicht den Angriff auf alle aktuell bekannten Mutanten und vermutlich auch zukünftige Coronaviren. In dem SARS-CoV2 Hamster Modell konnte ein signifikanter therapeutischer Effekt erzielt werden und in Zellkultur wurde die Replikation des Virus vollständig blockiert
Verbessertes Marker-Vakzin gegen klassische Schweinepest
Wissenschaftler der Tierärztlichen Hochschule Hannover entwickelten ein neues Marker-Vakzin gegen die klassische Schweinepest mit verbesserten DIVA-Eigenschaften (Differentiating Infected from Vaccinated Animals). Der verwendete Marker Erns ist eine chimäre Sequenz von zwei verschiedenen und entfernt verwandten Pestiviren.
Behandlung von Herzrhythmusstörungen mittels TBX5-Re-expression (Gentherapie)
Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind weltweit die häufigste Todesursache. Wissenschaftler des Universitätsklinikums Göttingen entwickelten eine Gentherapie (TBX5-Re-expression) zur Prävention oder Therapie einer ventrikulären Herzerkrankung und den damit verbundenen Komplikationen wie Herzrhythmusstörungen und plötzlicher Herztod.
Gentherapien sind irreversibel und unkontrollierbar im Falle von Nebenwirkungen. Diese Technologie ist ein pharmacologisches Ein-Vektor-Expressions-System eines therapeutischen Faktors (z.B. GDNF) mit null Grundexpression, basierend auf das Mifepristone (Mfp)-Gene-Switch System, zur Therapie von neurologischen Krankheiten.
All-in-one Konstrukt dCas9-TET3CD-Zielgen-sgRNA zur gezielten Gentherapie von Fibrose durch Demethilierung des Gens RASAL1, LRFN2, KLOTHO Gene (z.B. in Herz, Niere, Leber, Lunge, Krebs). Die normale re-expression dieser Gene konnte in vitro und in vivo erreicht werden sowie eine Reduktion der Fibrose im Tiermodell nachgewiesen werden.
Bis jetzt war ein Ein-Vektor vermitteltes Einbringen des OTOF Genes durch seine Größe eine Herausforderung. Angebot: ein 1-Virus-System vermitteltes Einbringen und Expression der vollständigen Otoferlin-Sequenz in die Gehörschnecke zur Wiederherstellung des DFNB9 Hörvermögens durch Mutationen im Otoferlin Gen.
Therapie von Alzheimer mit Antikörpern gegen oligomere pyro-Glu-Abeta Peptide
Wissenschaftler an der Universitätsmedizin Göttingen haben einen neuen Antikörperklon entwickelt, der spezifisch pyro-Glu Amyloid Beta Peptide erkennt, insbesondere oligomere Formen. Der Antikörper weist Alzheimer in Blutplasma nach und kann therapeutisch eingesetzt werden.
GMP-kompatible Herstellungsmethode für humanes Herzmuskelgewebe aus Stammzellen
In der Kardiologie hat das Tissue Engineering, also die Gewebezüchtung im Labor, mit Hilfe der Stammzelltechnologie rasant an Bedeutung gewonnen. Wissenschaftler der Universität Göttingen entwickelten neue Methoden zur serum-freien Herstellung von humanem Herzmuskelgewebe, was eine Herstellung unter GMP-Bedingungen ermöglicht.
Tissue-engineering von neuronalem Gewebe aus humanen Stammzellen
Wissenschaftler der Universitätsmedizin Göttingen entwickelten eine neue Methode zur Herstellung von humanem neuronalen Organoiden unter definierten Bedingungen. Es ermöglicht die Herstellung reproduzierbarer Organoide mit voll funktionsfähigen neuronalen Netzwerken, was Voraussetzung für den Einsatz in der Wirkstofftestung ist.
Neue Synthese bifunktionaler Prodrugs mit Antikörper-Linker für gezielte Tumortherapie (ADC)
Wissenschaftler der Universität Göttingen entwickelten eine neue und verbesserte Synthese hochaktiver Wirkstoffe sowie deren chemische Anbindung an Antikörper für die gezielte Tumortherapie (ADC). Die Anbindung erfolgt so, dass die Toxizität der Wirkstoffe nicht verändert wird und die Aktivierung erst in der Tumorzelle erfolgt.
Wissenschaftler der Universität Göttingen haben sowohl neue hochaktive Wirkstoffe (Drugs, mit IC50 im pico-Molar Bereich) sowie eine selektive Tumortherapie mittels deren Prodrugs entwickelt. Die Selektivität der Therapie wird durch den Antikörper erreicht, welcher sich spezifisch an die Tumorzellen bindet.
