Pan-Coronavirus Therapie mittels Cas13-guideRNA System
Die Auswahl hochkonservierter Bereiche im Virengenom und die Nutzung von bis zu fünf guideRNAs gleichzeitig ermöglicht den Angriff auf alle aktuell bekannten Mutanten und vermutlich auch zukünftige Coronaviren. In dem SARS-CoV2 Hamster Modell konnte ein signifikanter therapeutischer Effekt erzielt werden und in Zellkultur wurde die Replikation des Virus vollständig blockiert
New therapeutic target against bacterial or viral infections
Targeting key proteins in viral or bacterial pathogens is an appealing way to combat infectious diseases. A new protein domain has been discovered as a therapeutic target.
Senkung der Sterblichkeitsrate nach Aortenklappenimplantation
Es wurde eine Subpopulation von Patienten identifiziert, die ein sehr hohes Risiko haben, innerhalb eines Jahres nach einer Aortenklappenimplantation (AVI) zu sterben. Eine neuartige Behandlung kann Leben retten, indem der Grad der Fibrose im Herzgewebe analysiert wird.
Verbessertes Marker-Vakzin gegen klassische Schweinepest
Wissenschaftler der Tierärztlichen Hochschule Hannover entwickelten ein neues Marker-Vakzin gegen die klassische Schweinepest mit verbesserten DIVA-Eigenschaften (Differentiating Infected from Vaccinated Animals). Der verwendete Marker Erns ist eine chimäre Sequenz von zwei verschiedenen und entfernt verwandten Pestiviren.
Behandlung von Herzrhythmusstörungen mittels TBX5-Re-expression (Gentherapie)
Herz-Kreislauf-Erkrankungen sind weltweit die häufigste Todesursache. Wissenschaftler des Universitätsklinikums Göttingen entwickelten eine Gentherapie (TBX5-Re-expression) zur Prävention oder Therapie einer ventrikulären Herzerkrankung und den damit verbundenen Komplikationen wie Herzrhythmusstörungen und plötzlicher Herztod.
Gentherapien sind irreversibel und unkontrollierbar im Falle von Nebenwirkungen. Diese Technologie ist ein pharmacologisches Ein-Vektor-Expressions-System eines therapeutischen Faktors (z.B. GDNF) mit null Grundexpression, basierend auf das Mifepristone (Mfp)-Gene-Switch System, zur Therapie von neurologischen Krankheiten.
All-in-one Konstrukt dCas9-TET3CD-Zielgen-sgRNA zur gezielten Gentherapie von Fibrose durch Demethilierung des Gens RASAL1, LRFN2, KLOTHO Gene (z.B. in Herz, Niere, Leber, Lunge, Krebs). Die normale re-expression dieser Gene konnte in vitro und in vivo erreicht werden sowie eine Reduktion der Fibrose im Tiermodell nachgewiesen werden.
Prävention von Fibrose und Organschäden bzw. Schutz durch Vorbehandlung mittels ARNT Regulationsachse, z.B. mit geringer Dosis von Tacrolimus (FK506), GPI-1046, LB100 or mittels Gentherapie.
Bis jetzt war ein Ein-Vektor vermitteltes Einbringen des OTOF Genes durch seine Größe eine Herausforderung. Angebot: ein 1-Virus-System vermitteltes Einbringen und Expression der vollständigen Otoferlin-Sequenz in die Gehörschnecke zur Wiederherstellung des DFNB9 Hörvermögens durch Mutationen im Otoferlin Gen.
Therapie von Alzheimer mit Antikörpern gegen oligomere pyro-Glu-Abeta Peptide
Wissenschaftler an der Universitätsmedizin Göttingen haben einen neuen Antikörperklon entwickelt, der spezifisch pyro-Glu Amyloid Beta Peptide erkennt, insbesondere oligomere Formen. Der Antikörper weist Alzheimer in Blutplasma nach und kann therapeutisch eingesetzt werden.
Das Fortschreiten der Fibrose ist assoziiert mit einer Umstellung des Spleißens des Proteins EYA1. Wenn die Häufigkeit der Spleißvariante EYA1-A zu Ungunsten der Variante EYA1-C erhöht ist, wird eine Zunahme der Fibrose beobachtet. In einem Mausmodell zeigen Wissenschaftler der Universität Göttingen, dass die Herunterregulierung der Tyrosinphosphatase-Aktivität von EYA1-A das Fortschreiten der Nierenfibrose in vivo wirksam abschwächt.
GMP-kompatible Herstellungsmethode für humanes Herzmuskelgewebe aus Stammzellen
In der Kardiologie hat das Tissue Engineering, also die Gewebezüchtung im Labor, mit Hilfe der Stammzelltechnologie rasant an Bedeutung gewonnen. Wissenschaftler der Universität Göttingen entwickelten neue Methoden zur serum-freien Herstellung von humanem Herzmuskelgewebe, was eine Herstellung unter GMP-Bedingungen ermöglicht.
Tissue-engineering von neuronalem Gewebe aus humanen Stammzellen
Wissenschaftler der Universitätsmedizin Göttingen entwickelten eine neue Methode zur Herstellung von humanem neuronalen Organoiden unter definierten Bedingungen. Es ermöglicht die Herstellung reproduzierbarer Organoide mit voll funktionsfähigen neuronalen Netzwerken, was Voraussetzung für den Einsatz in der Wirkstofftestung ist.
